温和治疗让老年血液病患者重获精彩人生

一、骨髓增生异常综合征:不可忽视的"前白血病" 相信很多人都听说过白血病,但对骨髓增生异常综合征(MDS)可能还比较陌生。其实,MDS就像是白血病的"前奏曲",如果不及时治疗,很可能演变成致命的急性髓性白血病(AML)。 今年65岁的王大爷,退休前是一名中学教师。半年前,他开始感到莫名的疲劳,爬个楼梯都喘不过气来。起初以为是上了年纪的正常现象,也没太在意。直到有一天,他突然晕倒在家门口,被紧急送往医院。经过一系列检查,医生告诉他:"您患上了骨髓增生异常综合征。" 那么,什么是骨髓增生异常综合征呢?简单来说,就是骨髓中的造血干细胞出了问题,无法正常生产健康的血细胞。这会导致患者贫血、容易感染、出血倾向等症状。更严重的是,MDS患者中有约30%会在1-3年内转化为急性髓性白血病,这种转化后的白血病预后往往更加糟糕。 二、传统治疗的困境:高龄患者的两难选择 面对MDS转化为AML的患者,传统的治疗方法是什么呢?通常来说,医生会考虑使用强烈的化疗药物,试图杀死癌细胞,让骨髓重新产生健康的血细胞。这种方法对年轻患者来说可能是个不错的选择,但对于65岁以上的老年患者却充满了风险。 为什么呢? 身体承受能力下降:随着年龄增长,人体各个器官的功能都在逐渐衰退。强烈的化疗药物不仅会攻击癌细胞,也会对正常细胞造成伤害。老年人的身体可能难以承受这种"暴风骤雨"式的治疗。并发症风险增加:老年患者往往伴有高血压、糖尿病等基础疾病,化疗可能会加重这些疾病,甚至引发严重的并发症。治疗效果不佳:研究表明,55岁以上的AML患者接受常规化疗后,完全缓解率明显低于年轻患者,而且更容易复发。生活质量下降:强烈的化疗往往需要长期住院,伴随着各种副作用,如恶心呕吐、脱发等,这对老年患者的身心都是一个巨大的考验。 回到王大爷的案例。当医生告诉他MDS已经转化为AML时,他和家人陷入了两难的境地:是选择激进的化疗,冒着高风险搏一搏?还是放弃治疗,听天由命?就在这时,医生提到了一种新的治疗选择 - 阿扎胞苷。 三、阿扎胞苷:为高龄血液病患者带来曙光 阿扎胞苷是什么?它又能带来怎样的希望呢? 阿扎胞苷(Azacytidine)是一种新型的表观遗传调节剂,属于DNA去甲基化药物。它的作用机制与传统化疗药物完全不同。简单来说,阿扎胞苷能够"唤醒"被异常关闭的正常基因,从而帮助骨髓重新生产健康的血细胞。 这种药物最初是用于治疗骨髓增生异常综合征的,但研究发现,它在治疗MDS转化为AML的患者中也显示出了良好的效果。更重要的是,相比传统化疗,阿扎胞苷的副作用要温和得多,老年患者也能较好地耐受。 让我们来看看印度一项针对MDS转化为AML患者使用阿扎胞苷治疗的回顾性研究结果: 研究对象:5名因年龄大、身体状况差而无法接受常规化疗的MDS转化为AML的患者。治疗方案:每4周为一个周期,每天皮下注射75mg/m²阿扎胞苷,连续7天。惊人的结果: 80%的患者(4/5)对治疗产生了反应1名患者达到了完全缓解3名患者达到了部分缓解中位反应时间为3个月中位反应持续时间为6个月 生活质量改善:所有有反应的患者都出现了血细胞计数的改善,减少了输血依赖。更重要的是,患者在整个治疗过程中的体力状况都保持良好,大部分时间可以在门诊完成治疗。 这些数据或许对普通人来说有些抽象,但对于血液科医生而言,这无疑是一个令人振奋的结果!要知道,对于这类高龄、高风险的患者,能有80%的总体反应率已经是非常难得的了。 四、阿扎胞苷治疗:王大爷的重生之路 现在,让我们回到王大爷的故事。在医生的建议下,王大爷决定尝试阿扎胞苷治疗。 第一个月:刚开始治疗时,王大爷还是有些忐忑。每天到医院打针,虽然过程并不痛苦,但他总担心会不会出现什么副作用。幸运的是,除了注射部位有些轻微的红肿外,他并没有感到太大的不适。 第二个月:王大爷发现自己不再像以前那样容易感冒了。平时总是动不动就发烧的他,这个月居然一次也没有生病! 想了解更多精彩内容，快来关注 #图文夏日征集令# 第三个月:惊喜来了!最新的血液检查显示,王大爷的血细胞计数有了明显改善。他不再需要经常输血,气色也比之前好多了。 第六个月:半年过去了,王大爷俨然变成了另一个人。他不仅可以自己散步、买菜,还重拾了教书育人的热情,在社区开设了一个小型的数学兴趣班。谁能想到,半年前他还是一个奄奄一息的白血病患者呢? 当然,王大爷的治疗之路并非一帆风顺。他也经历过短暂的血细胞下降,但在医生的指导下很快得到了控制。最重要的是,整个治疗过程中,他都能保持较好的生活质量,这对一个老年人来说是多么宝贵啊! 五、阿扎胞苷治疗的优势:为什么它更适合老年患者? 通过王大爷的案例,我们可以看到阿扎胞苷治疗的诸多优势。那么,相比传统化疗,它到底有哪些过人之处呢? 副作用更温和:阿扎胞苷不像传统化疗那样会造成严重的骨髓抑制。虽然可能会出现短暂的血细胞下降,但通常是可控的。患者不太可能出现严重的感染、出血等并发症。生活质量更好:使用阿扎胞苷的患者通常不需要长期住院,大多数治疗可以在门诊完成。这意味着他们可以继续维持正常的生活,与家人在一起的时间更多。起效较快:研究显示,使用阿扎胞苷的患者通常在2-5个月内就能看到效果。这对于高龄患者来说是非常宝贵的,毕竟他们没有太多时间可以等待。可长期使用:只要患者对治疗有反应,就可以继续使用阿扎胞苷。有些患者甚至能够使用数年之久,大大延长了生存期。为后续治疗争取时间:对于一些相对年轻、身体状况较好的患者,阿扎胞苷治疗可以作为"桥梁",为后续可能的干细胞移植争取时间和机会。改善预后:虽然目前的研究样本量还不够大,但初步数据显示,使用阿扎胞苷的患者比单纯支持治疗的患者生存期更长,生活质量更好。 六、阿扎胞苷治疗并非万能:你需要知道的注意事项 尽管阿扎胞苷为许多老年血液病患者带来了希望,但我们也要认识到,它并非完美的解决方案。以下是一些使用阿扎胞苷时需要注意的事项: 并非所有患者都有效:虽然研究中80%的患者对治疗有反应,但这意味着仍有20%的患者可能无效。医生需要密切监测患者的反应,必要时及时调整治疗方案。需要长期治疗:阿扎胞苷不是"一针见效"的神药,患者通常需要至少4-6个周期才能看到明显效果。有些患者可能需要长期坚持治疗才能维持疗效。可能出现血细胞减少:虽然副作用相对温和,但在治疗初期仍可能出现血细胞暂时性下降。患者需要定期复查血常规,必要时可能需要输血支持。注射部位反应:由于阿扎胞苷是皮下注射给药,可能会出现注射部位红肿、疼痛等反应。医护人员会教导患者如何处理这些症状。可能影响肝肾功能:虽然不常见,但阿扎胞苷可能会对肝肾功能造成影响。患者需要定期检查肝肾功能,如出现异常及时调整剂量。费用问题:作为一种新型靶向药物,阿扎胞苷的价格不菲。虽然目前已纳入医保,但对一些家庭来说仍是不小的经济负担。患者和家属需要权衡利弊,做出适合自己的选择。 七、展望未来:阿扎胞苷治疗的新方向 阿扎胞苷的出现无疑为老年血液病患者带来了新的希望,但医学界并没有就此止步。研究人员正在探索如何进一步提高阿扎胞苷的疗效,以下是一些令人期待的研究方向: 联合治疗:将阿扎胞苷与其他药物联合使用,带来更好的治疗效果。例如,阿扎胞苷与BCL-2抑制剂venetoclax的联合使用，结果令人鼓舞。个体化治疗:通过基因检测等手段,找出更可能从阿扎胞苷治疗中获益的患者群体,提高治疗的精准度。新型给药方式:目前阿扎胞苷主要通过皮下注射给药,研究人员正在探索口服制剂的可能性（目前已有口服药上市）。扩大适应症:除了MDS和AML,研究人员还在探索阿扎胞苷在其他血液系统疾病中的应用,如慢性髓性白血病、骨髓纤维化等。免疫调节作用:最新研究发现,阿扎胞苷可能具有增强机体抗肿瘤免疫反应的作用。这一发现为未来与免疫治疗的联合应用开辟了新的可能性。 阿扎胞苷的出现,为那些曾经被认为"无药可救"的老年血液病患者带来了新的希望。就像王大爷一样,许多患者通过这种治疗重获了生活的质量和尊严。然而,我们也要清醒地认识到,医学没有真正的"神药",阿扎胞苷治疗也并非适用于所有患者。 作为患者或家属,最重要的是与医生保持良好的沟通,全面了解治疗的利弊,做出最适合自己的选择。同时,我们也要对医学的未来充满信心。相信随着研究的深入,会有更多像阿扎胞苷这样的新药问世,为血液病患者带来更多治疗选择。 最后,让我们再次回到王大爷的故事。在接受阿扎胞苷治疗一年后的今天,67岁的他正坐在社区公园的棋牌室里,与老朋友们激烈地厮杀着。谁能想到,就在一年前,他还在生死边缘挣扎?当被问及对未来的期望时,王大爷微笑着说:"活一天就是赚一天。能和家人在一起,能为社区做点贡献,我就心满意足了。" 也许,这就是阿扎胞苷带给患者最宝贵的礼物 - 重新拥抱生活的勇气和希望。(本文仅供科普参考,具体诊疗方案请遵医嘱) 参考资料：Suresh P, Sharma A, Bhurani D. Treatment of myelodysplastic syndrome transforming into acute myelogenous leukemia with azacytidine: a retrospective study from cancer centre in northern India. Indian J Hematol Blood Transfus. 2010 Sep;26(3):114. doi: 10.1007/s12288-010-0017-3. Epub 2010 Oct 19. PMID: 21886398; PMCID: PMC3002085. 举报/反馈

特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。

很赞哦!（73）